因為遺傳性原因造成特定的活性凝血活酶生成障礙，血友病患者是一個先天凝血功能障礙，終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可“自發(fā)”出血的群體。因其發(fā)病率低、臨床罕見，我國制定的《第一批罕見病目錄》將血友病收錄其中。然而，血友病也是目前有藥可醫(yī)的罕見病，通過規(guī)范、定期對應輸注特定凝血因子，患者可以最大限度保持正常關節(jié)功能，避免致命性出血，預期壽命與正常人接近。

(相關資料圖)

隨著醫(yī)療保險和藥品供應條件的改善，我國已具備血友病預防治療的基本條件，在其發(fā)生第一次關節(jié)出血或者嚴重肌肉出血或顱內(nèi)出血或其他危及生命的出血即應開始預防治療。但我國血友病致殘率達70%，三分之二的患者到了成年以后，都會有關節(jié)肌肉致殘，影響正常的生活和工作能力。中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（血液學研究所）血栓與止血診療中心主任楊仁池教授呼吁構建血友病多層醫(yī)療保障，讓患者能夠高質量生活。

血友病患存在這些亟待滿足的需求

據(jù)悉，血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，發(fā)病原因在于患者體內(nèi)的凝血因子VIII（俗稱八因子，患者為血友病A型）基因或凝血因子IX（九因子，患者為血友病B型）存在基因缺陷，導致特定凝血因子的缺乏，而造成患者終身凝血功能異常，終身易于出血。

數(shù)據(jù)顯示，目前我國血友病發(fā)病率約為2.73/10萬，據(jù)此測算全國有65000～130000血友病患者。同時，我國登記在冊的患者4萬余人，其中殘疾率高達70%，三分之二的患者到了成年以后，都會有關節(jié)肌肉致殘，影響正常的生活和工作能力。

作為罕見病的一種，血友病也存在著罕見病診療中的常見問題：疾病診療能力的醫(yī)療機構和專業(yè)水平的醫(yī)生遠不能滿足臨床治療需求，醫(yī)療資源分布不均，各地區(qū)診療存在一定的差異。

近幾年，血友病患者治療需求發(fā)生了變化，患者對治療的需求從不死不疼轉變到不殘，從按需治療轉變?yōu)橐?guī)律性因子替代治療、終身治療，在藥品、診療、護理、患教、支付、心理等方面都存在著亟待滿足的需求?；诖耍x瑞提出了 “治療‘0’擔憂 生活‘0’束縛”的口號，呼吁通過0出血增加、0關節(jié)障礙、0感染風險、0并發(fā)癥風險、0使用障礙、藥品0擔憂、診療0距離、護理0煩惱、患教0誤區(qū)、支付0負擔、心理0壓力等方面的努力，助力更多血友病患者重啟自如人生。

支付問題成痛點

專家呼吁構建多層次醫(yī)療保障

由于血友病患者需要長期進行特定凝血因子輸注，在業(yè)已解決“有藥可用”問題的基礎上，如何提升藥物的可及性、可支付性成為廣大血友病患和家屬重點關注的問題。為了解決這個問題，在我國醫(yī)保部門和衛(wèi)生行政部門、廣大醫(yī)療機構的努力下，相關藥物多以納入醫(yī)療保險的保障范疇。以廣州為例的許多省市還通過門診特定項目的形式來支持患者的規(guī)范化治療。

藥品國談壓低了藥品價格，醫(yī)保支付保障了主要部分的藥費支付，但長期維持治療所需要的自付部分仍然對部分患者帶來困擾。

楊仁池教授表示，從發(fā)現(xiàn)血友病起，病人的八因子或者九因子水平就非常低。對血友病患者來說，需要給予定期規(guī)律性的替代治療，但讓血友病患者進行定期規(guī)律性替代治療的目的并不是將因子提高到正常水平?！拔覀儍H僅是希望把凝血因子谷濃度控制在1%以上，或者我們?nèi)绻苌萃脑挘岣叩?%以上，讓這些病人大大減少出血的概率，甚至有可能完全不出血，這樣患者就能健康成長，變成一個對社會有用的人。”

創(chuàng)新支付項目上線

患者在這些機構可享一站式結算服務

輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團中國區(qū)副總裁、市場準入負責人錢云表示，隨著相關藥物及疾病診療領域的不斷發(fā)展，患者對于支付體系的需求和期望也隨之變化，作為藥企，也有責任與行業(yè)一道，積極關注并適時提供最適合的支付方案，幫助患者獲得最大化的治療收益。“隨著我國多層次醫(yī)療保障體系的總體框架愈加清晰，從具體操作層面，應該給商保的發(fā)展多留一些接口，特別是公立醫(yī)院的接口，從而更好地發(fā)揮商業(yè)保險的作用，讓多層次的支付體系助力患者用得上藥、用得起藥?！?/p>

日前，醫(yī)藥險綜合服務運營商惠醫(yī)健康官宣上線了血友病醫(yī)保項目，助力血友病患者重啟自如人生。該項目攜手多方，共同探索血友病領域多層次醫(yī)療保障體系下的多方共付模式，以切實有效的舉措，助力血友病患者緩解其治療及用藥負擔，進一步提升診療可及性與規(guī)范性。

據(jù)悉，血友病患者滿足入組條件，提交相關材料后便可申請入組，經(jīng)審核通過后即可在全國112家醫(yī)療機構享受相關的保障服務。以廣州為例，成功入組的廣州地區(qū)血友病患者，可以在進行規(guī)范的血友病治療時，享受到除廣州醫(yī)保門診特定項目之外的一站式保障服務。

采寫：南都記者 王道斌

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